O “lobby do bem”: como a comunicação é decisiva para as causas de doenças raras

O que você faria se soubesse que a doença do seu filho é incurável? Ou, se de repente você tiver um colapso e os médicos que lhe atenderem não têm ideia da causa? A morte é uma certeza na vida, mas a contagem regressiva é angustiante para pessoas acometidas por doenças raras, como a polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina (PAF-TTR), uma doença desconhecida, silenciosa que degenera o organismo de adultos e leva à morte em um período de 10 anos.

A nutricionista Flávia Leite teve o diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne (DMD) confirmado somente aos 35 anos. A doença genética, mais prevalente em meninos, é ainda mais rara em mulheres. Anthony Daher, hoje com 14 anos, nasceu com mucopolissacaridose (MPS) tipo II, também conhecida como síndrome de Hunter. O esforço do seu pai, Antoine Daher, em busca de um tratamento para o filho culminou em um dos mais representativos movimentos em prol da comunidade dos raros no Brasil. E nessa jornada, ele atesta que “a comunicação foi a base de tudo”.